La Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aprobado un nuevo fármaco contra el tipo de cáncer de páncreas más frecuente en su estadio avanzado, después de demostrar en un ensayo clínico que duplica la supervivencia global de los pacientes frente al tratamiento estándar. El medicamento, desarrollado por la compañía estadounidense Revolution Medicines bajo el nombre comercial Rasonque (principio activo daraxonrasib), se administra por vía oral, en un comprimido de toma diaria.
La autorización llega dentro de un proceso de revisión acelerada, la vía que la FDA reserva a los tratamientos que responden a necesidades médicas graves aún no cubiertas. El adenocarcinoma pancreático suele diagnosticarse en fases muy avanzadas, ya que apenas produce síntomas iniciales claros, lo que reduce de forma drástica las opciones reales de curación. Es, de hecho, el tercer tumor más letal en la actualidad: su supervivencia a los cinco años cae por debajo del 5% una vez que la enfermedad ha hecho metástasis.
Un fármaco dirigido a la proteína RAS
Rasonque actúa bloqueando distintas variantes de la proteína RAS, un factor clave en la activación del crecimiento acelerado de las células tumorales presente en numerosos tipos de cáncer. Durante décadas, RAS fue considerada una diana prácticamente inabordable por la industria farmacéutica: su estructura molecular carecía de un lugar claro donde encajar un fármaco, lo que llevó a calificarla durante años como «indrogable». Los primeros avances reales llegaron con inhibidores dirigidos a una mutación concreta de la familia, KRAS G12C, ya aprobados en cáncer de pulmón. Rasonque va un paso más allá al bloquear varias variantes de RAS a la vez, un enfoque más amplio que abre la puerta a tratar tumores, como el pancreático, en los que predominan mutaciones distintas a la G12C. El fármaco está indicado para pacientes adultos con cáncer de páncreas metastásico que ya han recibido terapia sistémica previa o que no toleran la quimioterapia combinada de primera línea.
Duplica la supervivencia en el ensayo de fase 3
La aprobación se apoya en los resultados de un ensayo clínico internacional de fase 3, en el que participaron 500 pacientes adultos, algunos de ellos españoles. La investigación se presentó en el último congreso anual de la Sociedad Americana de Oncología Médica (ASCO) y se publicó en la revista The New England Journal of Medicine. Sus resultados muestran que Rasonque duplica la supervivencia global media de los enfermos, hasta los 13,2 meses, frente a los 6,7 meses que ofrece la quimioterapia estándar tradicional. Tras comprobar estos datos, considerados sin precedentes en este tipo de tumor, la FDA aceleró el proceso de revisión científica para autorizar la píldora.
Acceso anticipado y precio del tratamiento
Cuando Revolution Medicines presentó los primeros resultados del ensayo, en abril, la demanda del fármaco se disparó entre pacientes y oncólogos. La FDA respondió otorgando acceso anticipado a través de su programa de uso compasivo, que permite a personas con enfermedades graves recibir tratamientos aún en investigación antes de su autorización definitiva. Desde entonces, más de 2.000 pacientes han accedido a Rasonque por esta vía. Con la aprobación ya formalizada, la compañía comercializa el medicamento en Estados Unidos a un precio de 39.800 dólares (unos 34.130 euros) por cada 30 días de tratamiento.
Impacto bursátil y magnitud del problema
El anuncio ha disparado la cotización de Revolution Medicines, cuyas acciones acumulan una subida superior al 175% en lo que va de año. Los analistas del sector estiman que Rasonque podría llegar a generar hasta 11.500 millones de dólares en ventas globales anuales si el fármaco se consolida como opción de referencia frente a este tumor. La magnitud del problema que aborda es considerable: la Sociedad Americana contra el Cáncer prevé que este año se diagnostiquen 67.350 nuevos casos en Estados Unidos, mientras que en España la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM) calcula unos 10.338 casos nuevos cada año, con cerca de 8.000 muertes anuales asociadas a esta enfermedad.
El caso de Rasonque se suma a un cambio de tendencia ya visible en la investigación oncológica de los últimos años: el bloqueo eficaz de la familia de proteínas RAS, largo tiempo considerada intratable con fármacos, alimenta ahora el optimismo sobre nuevos tratamientos dirigidos frente a otros tumores donde esta vía molecular también desempeña un papel central.